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捕鱼达人3无限金币:美国开始CRISPER基因编辑疗法人体试验 治疗先天性眼疾

时间:2019/7/31 16:39:21  作者:  来源:  浏览:0  评论:0
内容摘要: LCA是一组遗传性视网膜退行性疾病,由至少18种不同的基因突变引起。它是遗传性儿童失明最常见的原因,全世界每10万活产婴儿中有2至3人患有这种遗传性失明。LCA的症状出现在生命诞生的最初几年,会导致严重的视力丧失和潜在失明。Leber先天性黑朦10型(LCA10)是LCA最常见...
    LCA是一组遗传性视网膜退行性疾病,由至少18种不同的基因突变引起。它是遗传性儿童失明最常见的原因,全世界每10万活产婴儿中有2至3人患有这种遗传性失明。LCA的症状出现在生命诞生的最初几年,会导致严重的视力丧失和潜在失明。Leber先天性黑朦10型(LCA10)是LCA最常见的类型,是由CEP290基因突变引起的单基因疾病,约是20-30%的LCA患者的病因。

这项临床试验将是世界上第一个基于CRISPR基因编辑技术进行的体内研究,在人体内进行基因编辑。Allergan公司首席研发官戴维·尼克尔森(David Nicholson)说:“与我们的Editas合作伙伴一起开始患者参加AGN-151587临床试验,是朝着我们的目标迈出的重要一步,即为LCA10患者开发一种改变游戏规则的、革命性的、基于CRISPR的疗法。”

Brilliance临床试验是评估AGN-151587治疗LCA10的1/2阶段研究。这项研究将评估大约18名患者的安全性、耐受性和有效性。多达五组不同剂量水平的患者将在多个中心参与这项开放标签临床试验。年龄在3至17岁之间的、具有一定视力范围的成人和儿童患者都将接受评估。在玻璃体切除术后,患者将通过一只眼的视网膜下注射接受单剂量的AGN-151587治疗。Editas预计第一次给药将在2019年下半年进行。

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